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23/04/2024 15:16 - L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato l'estensione del rimborso della prima terapia genica per la Sma, che apre ulteriori prospettive di cura per la comunità dei piccoli pazienti affetti dalla rara patologia neuromuscolare L'atrofia muscolare spinale (Sma) é una patologia neuromuscolare rara e grave, oltre che prima causa di morte genetica infantile, caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie, che si verifica quando risulta mancante o difettosa la versione di un gene necessario per produrre una proteina essenziale nota come proteina di «sopravvivenza dei motoneuroni» (Smn).
23/04/2024 15:16 - L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato l'estensione del rimborso della prima terapia genica per la Sma, che apre ulteriori prospettive di cura per la comunità dei piccoli pazienti affetti dalla rara patologia neuromuscolare L'atrofia muscolare spinale (Sma) é una patologia neuromuscolare rara e grave, oltre che prima causa di morte genetica infantile, caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie, che si verifica quando risulta mancante o difettosa la versione di un gene necessario per produrre una proteina essenziale nota come proteina di «sopravvivenza dei motoneuroni» (Smn).
