Atrofia muscolare spinale (Sma), via libera di Aifa all'estensione della rimborsabilità per la terapia genica della Sma

2024-04-23 15:16:33 - www.corriere.it
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  Sul fronte delle cure, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha da poco dato il via libera all’estensione della rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, prima terapia genica per la Sma, ai bambini con Sma 2 fino a 13.
  Da oggi, con l’estensione delle indicazioni di rimborsabilità, la prima terapia genica approvata in Italia, onasemnogene abeparvovec, è disponibile anche per i pazienti affetti dall’atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) e per i pazienti presintomatici con 3 copie di Smn2 e fino a 13,5 kg.
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