Se con lo screening neonatale si identificano alla nascita i bimbi portatori della mutazione genetica questi possono essere trattati e così avere una vita normale:
Lo screening neonatale è semplice ed economico:
Perché oggi è possibile vincerla.
Al di là del valore immenso per ciascuno dei piccoli pazienti, questo si traduce pure in un risparmio economico per il sistema e la società, anche perché non sottoporre a screening i neonati non esime certo dal curarli quando poi vengono diagnosticati, nei mesi e anni successivi.